Justiça determina que União forneça remédio de R$ 33 mil para bebê com doença rara

A Justiça Federal determinou que a União forneça o medicamento Kanuma (alfassebelipase) para Sofia, uma bebê de quatro meses diagnosticada com uma doença genética ultrarrara. A decisão da 3ª Vara Federal de Goiânia garante o acesso ao tratamento considerado essencial para impedir a progressão da Doença de Wolman, condição que compromete o funcionamento de diversos órgãos.

O medicamento deverá ser disponibilizado em até dez dias em uma unidade do Sistema Único de Saúde (SUS) com estrutura adequada para armazenamento. Cada aplicação semanal do remédio tem custo aproximado de R$ 33 mil, valor que inviabiliza o pagamento pela família.

A determinação judicial prevê que, inicialmente, a União entregue quantidade suficiente para três meses de tratamento. A continuidade do fornecimento dependerá da apresentação periódica de relatórios médicos atualizados que comprovem a evolução do quadro clínico da criança.

Caso a ordem não seja cumprida dentro do prazo estabelecido, a Justiça autorizou a possibilidade de bloqueio de recursos públicos pelo Sistema de Busca de Ativos do Poder Judiciário (Sisbajud), inicialmente em contas da União e, se necessário, do Estado de Goiás.

Tratamento é considerado decisivo para evolução da doença

A defesa da família afirma que o cumprimento da decisão precisa ocorrer o mais rápido possível devido à gravidade do quadro da bebê. O medicamento é apontado como a única terapia capaz de repor a enzima que falta no organismo de pacientes com a doença e atuar diretamente na causa do problema.

A decisão favorável ocorreu após uma mudança no entendimento técnico que inicialmente havia influenciado a negativa do pedido de urgência.

Na primeira análise do caso, a Justiça Federal havia considerado necessária uma avaliação mais aprofundada e levou em conta um parecer preliminar do Núcleo de Apoio Técnico do Judiciário (NatJus), que indicava ausência de situação emergencial.

A defesa contestou o entendimento apresentando cinco relatórios médicos assinados por especialistas, além de documentos técnicos e estudos científicos que apontavam a forma infantil da Doença de Wolman como uma condição de rápida evolução e alto risco sem tratamento.

Após recurso ao Tribunal Regional Federal da 1ª Região (TRF-1) e a apresentação de novas informações sobre o agravamento do quadro clínico, o caso passou por nova análise.

A situação da bebê se tornou ainda mais delicada após Sofia ser encaminhada para avaliação de um possível transplante de fígado. Diante das novas informações médicas, o NatJus revisou o parecer anterior e passou a reconhecer a urgência do tratamento.

Com a mudança da avaliação técnica, a Justiça Federal concedeu a tutela de urgência e determinou o fornecimento do medicamento.

Diagnóstico mudou rotina da família

A trajetória de Sofia começou a preocupar os familiares ainda nos primeiros dias de vida. A bebê apresentava dificuldade para ganhar peso, alterações no fígado e precisou passar por internações enquanto médicos buscavam identificar a causa dos sintomas.

O diagnóstico foi confirmado em 29 de junho de 2026: a criança possui Deficiência de Lipase Ácida Lisossômica (LAL-D), conhecida na forma infantil como Doença de Wolman.

A enfermidade é considerada extremamente rara e afeta aproximadamente um bebê a cada 500 mil nascimentos. A condição impede a produção adequada de uma enzima responsável pelo processamento de gorduras, causando acúmulo de colesterol e triglicerídeos em órgãos como fígado, baço, intestino e glândulas suprarrenais.

No caso de Sofia, a evolução ocorreu de forma rápida. A bebê nasceu com comprometimento hepático e apresentou agravamento do quadro nas últimas semanas, incluindo desenvolvimento de cirrose e necessidade de acompanhamento médico constante.

O Kanuma foi prescrito pelos médicos em 2 de julho. O medicamento possui registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e é indicado como terapia de reposição enzimática para pacientes com LAL-D.

Família buscou Justiça para conseguir tratamento

O custo mensal do tratamento ultrapassa R$ 130 mil, valor que levou a família a buscar o fornecimento pelo poder público.

Inicialmente, os familiares procuraram a Defensoria Pública de Goiás, mas o atendimento foi adiado. Depois, o caso foi encaminhado à Defensoria Pública da União, devido ao alto custo anual da terapia.

Paralelamente, o advogado Vítor Albuquerque assumiu a defesa da criança de forma gratuita e entrou com ação na Justiça Federal para solicitar o fornecimento imediato do medicamento.

Mesmo com documentos médicos, notas técnicas, estudos científicos e relatórios apresentados no processo, o primeiro pedido de urgência havia sido negado. Após a atualização das informações clínicas e a revisão do parecer técnico, a Justiça decidiu garantir o acesso ao tratamento.